Lancet Haemat：Guadecitabine用于中高危骨髓增生异常囊肿患者的和安全性

Guadecitabine是二代偏高特异性药品，其活性代谢物地西他埠头的体内漏出时间较静注地西他埠头的长。病患肝脏增生极度综合关节炎需要格外有效的偏高特异性药品。分析医务人员开展一2期的极难、比方说分析，动员年满18岁的各几数万人并不一定的肝脏增生极度综合关节炎或慢性巨噬细胞帕金森氏症病人，要求受试病人既往未采用过偏高特异性药品病患或偏高特异性药品病患后罹患/难治性。将病人按1：1随机晚间60mg/m2或90mg/m2一组，28恰巧口服，前5天用药。主要评估这两项是大体上格外为严重数万人。2012年7年初9日-2014年4年初7日，共计动员了105位病人，其中55位（52%）晚间60mg/m2(28实有为首次病患和27实有为偏高特异性药品病患后罹患或难治性哮喘)，50位(48%)晚间90mg/m2(23实有和27实有)。有3实有(3%）未接受分析病患，被排除。中位随访3.2年(IQR 2.8-3.5)。各有不同浓度一组取得大体上格外为严重的病人比实有无显著差异(60 mg/m2一组 21/53[40%，95% CI 27-54]； 90mg/m2一组 27/49[55%，95% CI 40-69]；p = 0.16)。49位首次病患的病人记事25位(51%，95% CI 36-66)、53位罹患或难治性病人记事23位(43%，30-58)病人取得了大体上格外为严重。两一组最常见的3级及以上的不良事件有骨髓减缓关节炎(60mg/m2一组 22/53[41%]、90mg/m2一组 28/49[57%])、惰性巨噬细胞减缓(21[40%]、25[51%])、贫血(25[47%]、24[49%])、气喘性惰性巨噬细胞减缓(17[32%]、21[43%])和肺炎(13[25%]、15[31%])。7位(7%)病人临死前于不良事件(60mg/m2一组 4实有、90mg/m2一组 3位；1位为首次病患、6位为罹患性/难治性)。2实有临死前亡被认为与病患有关(两一组各一实有)。Guadecitabine用于中/高危肝脏增生极度综合关节炎病人的反应性极少。对目前的偏高特异性药品病患不敏感的病人或可采用Guadecitabine病患，60mg/m2，年中用药5天。重构典故：Guillermo Garcia-Manero，et al.Guadecitabine (SGI-110) in patients with intermediate or high-risk myelodysplastic syndromes： phase 2 results from a multicentre， open-label， randomised， phase 1/2 trial.The Lancet Haematology. May 03， 2019. https：//doi.org/10.1016/S2352-3026(19)30029-8本文；也罗斯现代医学（MedSci）原创编译，转载需授权！